持续扩展的管线

虽然人类已经在药物开发取得了巨大的成绩,但全球范围仍然有大量的病人无法得到有效治疗。

我们着眼那些无药可治或者仍然缺乏真正有效药物的严重疾病,包括长期未被重视的遗传性疾病以及发病率较高的重大疾病等。

与传统的药物技术不同,我们从生命最本质的基因组学层面寻找解决方案,突破既有的界限。革新性的基因和细胞疗法将能够为病人带来重返健康的希望。

我们致力于包括遗传病、复杂疾病和肿瘤三大疾病领域的药物研发。

目前在研管线产品包括造血系统、眼科、中枢神经和肝脏方面适应症基因编辑药物。


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  • ASH 2022(American Society of Hematology) Annual meeting报道:Preliminary Result of the Safety and Efficacy of Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (RM-001) in Transfusion-Dependent Βeta-Thalassemia 链接:

     

  • EHA 2022(European Hematology Association) Annual meeting报道:INITIAL SAFETY AND EFFICACY STUDY OF RM-001, AUTOLOGOUS HBG1/2 PROMOTER-MODIFIED CD34+ HEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELLS, IN TRANSFUSION-DEPENDENT ΒETA-THALASSEMIA 链接:

   

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