TIPBAIGTM——数字化药物开发平台
TIPBAIG™（Therapeutic Innovation Platform Based on AI, Informatics and Genomics）是瑞风生物的底层技术平台，融合人工智能、信息学与基因组学，旨在加速基因编辑疗法从工具开发、靶点发现到安全性评估的端到端研发流程。该平台以数据和算法为驱动，重点支持两方面核心工作。通过大规模深度学习挖掘新型工具酶，从头设计及结构指导蛋白质工程，持续拓展和优化基因编辑工具，提升编辑效率与特异性。同时，运用人工智能优化mRNA序列和可电离脂质，增强mRNA表达水平及脂质纳米颗粒（LNP）的递送性能；另一方面，利用人工智能系统挖掘基因组及疾病相关数据，开展计算驱动的靶点识别与验证，筛选高置信度候选靶点，并结合专有算法优化向导RNA（gRNA）设计，评估其在靶活性与脱靶风险。在此基础上，平台建立了全面、多维度的安全性评估体系，将计算脱靶预测与严格的体外、体内测序等技术验证相结合，对潜在风险进行系统性评估，为基因编辑管线的稳健开发提供支持。
在TIPBAIG™平台的支持下，我们进一步建立了PGET™技术平台。该平台整合多个核心技术模块：CRISPR/Cas系统（包括新型Cas12核酸酶TitanCas12i™/TitanCas12h™）、精确碱基编辑器（TitanABE™/TitanCBE™）、表观遗传编辑器（TitanEpiE™）及新型LNP递送工具。通过多技术路径协同，PGET™能够针对不同的生物学问题和治疗需求匹配适宜的技术方案，从而拓展可干预靶点范围，并支持基于疾病机制的技术与管线策略选择。
在治疗应用层面，我们建立了GETM™产品平台，涵盖体外细胞工程和体内递送两大技术路径。在体外细胞工程方面，我们对自体（患者来源）或同种异体细胞进行精确的基因编辑，制备可用于治疗的工程化细胞，形成我们的体外编辑（ex vivo editing）产品；在体内编辑（in vivo editing）方面，我们利用LNP或腺相关病毒（AAV）载体，将基因编辑工具载荷直接递送至体内目标组织或细胞。