
关于瑞风
从基因组学层面,寻找治愈性答案
瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。
目前在遗传病、复杂疾病等领域皆有管线布局,其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展,α-地贫方面实现了全球首例患者治愈的突破。
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科学原理
基因编辑,如何实现治愈
从基因组学层面把致病基因改写为正常功能,是基因编辑药物实现一次性治愈的路径。
01 找到致病基因
基因组学与人工智能平台 TIPBAIG™ 支撑靶点发现与验证,把疾病锁定到特定基因。
02 精确改写基因
CRISPR/Cas 系统如碱基编辑器在指定位置精确改写,可体外进行编辑,或体内经 LNP 或 AAV 递送。
03 一次性治愈
修复后的细胞重建正常功能,实现一次性给药,长期甚至终生获益。
技术平台
三大技术平台,一个研发体系
从工具开发、靶点发现到安全性评估,构建端到端的基因编辑药物研发体系。
TIPBAIG™
数字化药物开发平台
融合人工智能、信息学与基因组学,以数据和算法驱动,加速基因编辑疗法从工具开发、靶点发现到安全性评估的端到端研发。
PGET™
基因编辑技术平台
整合 CRISPR/Cas 系统、碱基编辑器与新型 LNP 递送工具。
GETM™
产品平台
覆盖体外细胞工程与体内递送两大路径。