持续扩展的管线
虽然人类已经在药物开发取得了巨大的成绩，但全球范围仍然有大量的病人无法得到有效治疗。
我们着眼那些无药可治或者仍然缺乏真正有效药物的严重疾病，包括长期未被重视的遗传性疾病以及发病率较高的重大疾病等。
与传统的药物技术不同，我们从生命最本质的基因组学层面寻找解决方案，突破既有的界限。革新性的基因和细胞疗法将能够为病人带来重返健康的希望。
基因编辑技术带来药物创新的范式转变。我们致力于包括遗传病和复杂疾病领域在内的药物研发。
目前在研管线产品包括造血系统、心血管和代谢、感染、眼科等多种适应症基因编辑药物。
得益于我们强大的TIPBAIG™——数字化药物开发平台，我们正在实现持续性的产品输出，目前拥有两大基因编辑药物类型：ex vivo gene editing 与 in vivo gene editing。我们会定期更新部分管线产品的进展。
基因编辑 · 造血系统
我们拥有体内和体外两大基因编辑药物类型。体外基因编辑（Ex Vivo）：对自体或异体细胞进行工程化改造，再回输患者体内；体内基因编辑（In Vivo）：通过LNP或AAV将编辑工具或其他治疗载荷递送至体内。
造血系统基因编辑药物管线概览
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