海口新闻联播丨海南首例基因编辑治疗地贫成功 瑞风创新科技照亮患者新生路
2025年11月7日,海口新闻联播报道了海南省首例基因编辑成功治疗重型β-地中海贫血。16岁的重型β-地中海贫血患者林林(化名)在海南省人民医院血液内科接受基因编辑治疗后,已经顺利出院。他是海南省首例通过基因编辑技术成功治疗重型β-地中海贫血的患者。林林治疗所使用的β-地贫基因编辑药物是由瑞风生物自主研发的RM001产品。目前,RM001已完成确证性临床试验并处于随访阶段。该产品是瑞风生物研发
中国社会工作联合会“地中海贫血病公益救助项目”正式启动
瑞风生物与中国社会工作联合会公益研究专项基金签署了《地中海贫血病公益救助战略合作框架协议》。
广州电视台新闻采访|创新药重塑生命希望 瑞风生物基因编辑药物实现重症地贫少女临床治愈
2023年11月6日,广州电视台对瑞风生物进行了采访报道,并重点介绍公司基因编辑创新研发药物RM001成功治愈重型β地贫少女的案例。这也是广东首例利用基因编辑技术治疗重型β地中海贫血患儿。“广东是地中海贫血高发地区,平均每6个人里面就有一个人携带地贫基因。全省首例利用基因编辑技术治疗重型β地中海贫血的患儿,最近实现临床治愈。郑瀚菁报道。”记者:郑瀚菁 来源:广州台
用获准应用的“基因剪刀”修复基因,重症地贫少女临床治愈了
10多年前,当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术,并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时,现代医学通过基因编辑这把“剪刀”来对特定的致病基因进行修饰以治疗疾病成为可能。中国的基础与临床医学家同样在合理、合规的利用基因编辑技术用于治疗特定的基因缺陷疾病。利用微观到基因层面的“手术刀”或部分或全部“切掉”特定基因片段,或更为高端的对致病基因进行修补、查漏补缺,目的只
AI+基因编辑,这家企业成功治疗成年地贫
动脉网报道 | 自人类基因组计划完成后,我们正在经历读懂基因、修改基因到近几年从头设计基因组这三种层次的快速产业发展浪潮。实际上,目前基因编辑药物的发展仍处于早期阶段,适应症均来自遗传病,临床批件更是屈指可数,国内仅有一个产品IND。近几年,随着全球监管机构持续针对性地完善法规和指南,基因编辑治疗已成为各大国际药企深度参与并寄予厚望的行业,且该疗法正逐渐扩展至高发的复杂疾病和肿瘤领域。2022年5
突破!我国基因编辑技术成功治疗成人重型地贫
编者按:由瑞风生物作为药物研发机构参与的临床研究近日获得广西新闻网和南国早报报道,并引起广泛反响。人民网、腾讯网、新浪网等多家主流媒体进行了转载。广西首次通过基因治疗治愈成人重型地贫今年18岁的重型地贫患者豆豆(化名)近日在解放军第923医院接受了基因治疗,目前已摆脱输血依赖,实现“脱贫”,成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例。这个消息作为一剂强心针,在广西乃至全国的地贫成人患
全球新型靶点治疗重型β地贫 瑞风生物取得新突破
编者按:由广州瑞风生物科技作为药物研发机构参与的临床研究成果近日获得《南宁晚报》的报道。新基因编辑靶点治疗重型β地贫首获成功,我国地贫治疗再获突破两名小患者脱离输血依赖开启新生活(南宁晚报 记者黄翠巧)“等我病好了,一定要好好学习,努力工作,将来好好孝敬爷爷奶奶……”当听医生说自己准备可以出院,此后不用再输血了,13岁的小毅(化名)激动地说。来自贵州的小毅是解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授
国家药监局药审中心关于发布《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰写指南》的通告
国家药监局药审中心2021年7月19日发布了《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰写指南》,以下是该指南的通知,指南的附件文档内容可登陆CDE官方网站(www.cde.org.cn)下载。 根据《药品注册管理办法》(国家市场监督管理总局令第27号),为规范申报资料的提交,在国家药监局的部署下,药审中心组织制定了《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰