科学与技术

技术平台

从工具开发、靶点发现到安全性评估,构建端到端的基因编辑药物研发体系。

首页 / 科学与技术 / 技术平台

TIPBAIG™——数字化药物开发平台

TIPBAIG™(Therapeutic Innovation Platform Based on AI, Informatics and Genomics)是瑞风生物的底层技术平台,融合人工智能、信息学与基因组学,旨在加速基因编辑疗法从工具开发、靶点发现到安全性评估的端到端研发流程。该平台以数据和算法为驱动,重点支持两方面核心工作。通过大规模深度学习挖掘新型工具酶,从头设计及结构指导蛋白质工程,持续拓展和优化基因编辑工具,提升编辑效率与特异性。同时,运用人工智能优化mRNA序列和可电离脂质,增强mRNA表达水平及脂质纳米颗粒(LNP)的递送性能;另一方面,利用人工智能系统挖掘基因组及疾病相关数据,开展计算驱动的靶点识别与验证,筛选高置信度候选靶点,并结合专有算法优化向导RNA(gRNA)设计,评估其在靶活性与脱靶风险。在此基础上,平台建立了全面、多维度的安全性评估体系,将计算脱靶预测与严格的体外、体内测序等技术验证相结合,对潜在风险进行系统性评估,为基因编辑管线的稳健开发提供支持。

PGET™ 技术平台

在TIPBAIG™平台的支持下,我们进一步建立了PGET™技术平台。该平台整合多个核心技术模块:CRISPR/Cas系统(包括新型Cas12核酸酶TitanCas12i™/TitanCas12h™)、精确碱基编辑器(TitanABE™/TitanCBE™)、表观遗传编辑器(TitanEpiE™)及新型LNP递送工具。通过多技术路径协同,PGET™能够针对不同的生物学问题和治疗需求匹配适宜的技术方案,从而拓展可干预靶点范围,并支持基于疾病机制的技术与管线策略选择。

GETM™ 产品平台

在治疗应用层面,我们建立了GETM™产品平台,涵盖体外细胞工程和体内递送两大技术路径。在体外细胞工程方面,我们对自体或异体细胞进行工程化改造;在体内递送方面,我们通过LNP或AAV递送编辑工具或其他治疗载荷,实现体内基因编辑。两大路径持续输出基因编辑药物管线。

TIPBAIG™ 数字化药物开发平台