瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得重大进展 受试者全部实现脱离输血且随访超1年 首个新靶点药物展现BIC潜力

2026年10月21日，中国广州——瑞风生物（Reforgene Medicine）今天宣布，公司自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得重大进展，全部28例受试者实现脱离输血，随访时间超过1年。RM001展示了卓越的临床疗效和安全性，具备国际领先水平，这也是目前全球临床报告数据规模最大的HBG新靶点基因编辑产品。累计已有47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。持续积累的临床数据进一步夯实了RM001的产品竞争力，为其后续临床开发及满足广大地贫患者的治疗需求奠定了坚实基础。

基因编辑 治愈的曙光

地中海贫血是一类遗传性血液疾病，在全球多个地区具有较高的基因携带率和疾病负担，主要高发于地中海沿岸、中东、南亚及东南亚等地区，在我国华南等地区也较为常见。随着人口流动与迁徙，地中海贫血已成为全球多个国家和地区共同面临的公共卫生问题。输血依赖型β-地贫患者因自身无法合成足量功能性β-珠蛋白，存在持续无效造血，需长期规律输血维持生存；长期输血会继发铁过载，进而引发多器官损伤等沉重疾病负担。异基因造血干细胞移植是当前可实现根治的方案，但受供者配型、围移植期风险以及远期并发症等因素限制，临床应用受限。通过CRISPR技术对患者自体造血干细胞进行编辑，回输后重建自身有效造血、实现长期脱离输血，是β-地贫领域亟待满足的重大临床需求。

瑞风生物于2025年启动RM001关键性Ⅱ期临床试验，共入组28例受试者。该研究进一步在更大样本量及基线情况更为复杂的受试者群体中，持续评估RM001的临床疗效与安全性。截至2026年10月，全部28例受试者均已实现持续脱离输血，随访时间均超过1年，临床获益持续显现。

关键性Ⅱ期大规模队列进一步验证RM001快速且稳定的造血恢复能力。截至目前，项目全部47例受试者均实现持续脱离输血；中性粒细胞植入、血小板植入、脱离输血时间等关键指标在同类产品中表现优异。受试者中位停止输血时间约18天。所有受试者血红蛋白稳定并维持脱离输血状态。截至本次随访节点，研究暂未报告产品相关严重不良事件，未观察到肝静脉闭塞症、死亡、治疗中断及恶性肿瘤事件。Ⅱ期疗效、安全性结果与IIT、Ⅰ期保持一致，跨队列的稳定表现，体现RM001在技术原理、工艺设计、生产制造层面的综合先进性。

RM001的临床获益覆盖不同年龄与疾病背景人群。项目完成中国首例成年地贫受试者、中国首例脾脏切除地贫受试者的基因编辑治疗并实现脱离输血。从儿童到成人，从普通受试者到复杂基线受试者，这些临床实践进一步拓宽RM001未来潜在适用边界。

RM001：HBG1/2启动子靶点与完整作用机制

RM001的核心创新为靶向具备明确人类遗传学证据的HBG1/2启动子。瑞风生物开发的该款自体造血干细胞基因编辑疗法，于2022年11月获得国家药监局临床试验默示许可，是中国首个获批临床的HBG1/2启动子靶向地贫基因编辑创新药；在公开披露的临床信息范围内，亦是全球率先进入临床的同靶点自体造血干细胞基因编辑疗法。自2022年启动临床研究以来，项目持续在欧洲血液学会、美国血液学会年会以及美国基因与细胞疗法学会大会公布临床进展，并多次受邀作专题报告。

区别于间接上调胎儿血红蛋白（HbF）的技术策略，RM001直接靶向HBG1/2启动子，精准调控γ-珠蛋白基因，激活胎儿血红蛋白生成。该靶点设计借鉴人群天然存在的HBG启动子保护性变异——携带该变异的个体可长期维持较高HbF水平且造血功能正常。RM001模拟这一天然保护机制，不编辑BCL11A基因位点，保留BCL11A正常生理造血调控功能，为产品有效性与长期安全性提供生物学基础。

高效基因编辑缓解铁过载 减轻器官损伤与祛铁负担

RM001产品采用单次给药方案：运用CRISPR基因编辑技术，在体外对受试者自体CD34⁺造血干细胞完成编辑后回输体内，构建起“高水平编辑——持续HbF表达——有效造血恢复”完整作用链条。临床数据显示：体外CD34⁺造血干细胞靶点编辑效率达80%-90%；受试者回输后，体内骨髓细胞编辑嵌合比例长期维持在65.6%-85.4%，证实被编辑的造血干细胞可在体内长期存续，持续生成高HbF健康红细胞，推动造血由病理状态的无效造血向正常有效造血转换，HbF可占据受试者外周血总血红蛋白的绝大部分。

骨髓样本中持续观察到的较高HBG1/2启动子编辑水平，为纠正无效造血、实现铁代谢改善提供关键生物学基础。在地贫临床管理中，祛铁是防范铁沉积损伤器官的重要手段，基因治疗后铁代谢的改善情况具备重要临床价值。在Ⅰ期和IIT共19例受试者的观察中，超过50%受试者治疗后血清铁蛋白可逐步回落至低风险水平，无需开展额外祛铁治疗。结果提示RM001不只是改善实验室检验指标，还通过骨髓中较高的HBG1/2启动子编辑水平及其支持的HbF持续表达，共同阻断无效造血介导的内源铁过度吸收，进而减轻铁沉积带来的器官持续损伤风险。

RM001的产品差异化并非依靠单一技术指标，而是源于新靶点、作用机制、编辑效率、临床设计、生产工艺体系协同构成的完整产品体系。瑞风生物依托自主建立的“TIPBAIG”数据驱动技术平台，拥有多套具备自主知识产权的基因编辑工具组合，搭建起从工具创新、靶点验证、成药性研究、动物模型评价到疗效安全性评估的全链条研发能力。 

作为全球唯一实现α-地贫、β-地贫两类基因编辑药物临床开发的创新药企业，瑞风生物将继续推进RM001的后期临床开发与注册工作，后续计划拓展镰状细胞病适应症。依托差异化的基因编辑技术平台，瑞风生物持续聚焦重大未被满足的临床需求，以创新参与全球竞争，为全球患者带来优质治疗新选择。 

附注：

1. RM001为处于临床研究阶段的在研药物，尚未获得上市批准，稿件披露数据来自临床试验，不代表最终上市疗效。

2. 本文包含前瞻性表述，受临床进度、监管审批等不确定性因素影响，不构成疗效或业绩承诺。